创新技术
LV国际官网生物致力于小核酸制药关键技术的持续创新。。
RiboGalSTARTM肝靶向递送技术可能精准有效地实现肝组织靶向。。RiboOncoSTARTM是LV国际官网生物的第一个肝外递送技术,,拥有多种肿瘤组织的靶向性。。RiboPepSTARTM是对肝以外的组织和器官靶向递送的系统布局,,正在肾靶向、、中枢神经(CNS)靶向、、脂肪和肌肉组织等领域筛选和验证候选递送分子。。
与此同时,,我们在siRNA化学修饰平台和多靶点药物平台上也获得了重猛进展,,进一步提升了小核酸药物的疗效、、特异性和医治潜力。。

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RiboGalSTARTM
LV国际官网肝靶向递送技术RiboGalSTARTM 可将 siRNA 精准递送至多种源自肝脏的靶点,,医治有关适应病症。。
目前,,RiboGalSTARTM 技术已推动了七个项目进入临床开发,,其高效、、长效及优良的安全性已在临床中得到验证。。这使其成为全球为数不多占有自主研发且经临床验证 GalNAc 递送技术之一,,并已在蕴含中国、、欧洲和美国在内的重要司法管辖区获得专利授权。。
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RiboOncoSTARTM
我们正在开发的 RiboOncoSTARTM是一项当先的肿瘤靶向平台,,选取核酸缀合递送技术,,支持我们多个潜在“同类初创”癌症医治项主张开发。。
在临床前钻研中,,RiboOncoSTARTM在特定癌症(蕴含胶质瘤、、胰腺癌)中阐发出优于尺度医治的抗肿瘤成效和安全性。。 -
RiboPepSTARTM
RiboPepSTARTM是LV国际官网生物自主研发的递送技术平台,,通过靶向分子缀合实现对多种肝外器官的靶向递送。。
在肾脏和中枢神经系统(CNS)有关的多个临床前疾病模型中,,该平台展示出优于现有疗法的显著疗效,,并拥有优良的安全性,,支持我们在全球 siRNA 创新钻研中处于当先职位。。
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化学修饰平台
我们自主研发的 RSC(Ribo Stabilization Chemistry)平台是一项迭代式的 siRNA 化学修饰技术,,基于对 siRNA 降解机制、、序列活性、、脱靶法规及长效性的系统钻研,,形成炼技术平台。。
RSC 平台与LV国际官网 RiboGalSTARTM递送技术协同作用,,已通过 RBD4059 及其它临床阶段管线展示出优良的安全性和悠久的疗效。。
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多靶点药物开发平台
大无数 siRNA 药物仅针对单一靶点,,LV国际官网多靶点 siRNA 药物平台则能够实现单一药物分子同时滋扰两个或多个靶点。。通过以分歧比例组合多个靶点,,该平台可能实现协同医治成效,,展示出显著的技术优势。。
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模型驱动的药物研发平台(MIDD)
依附自主的建模与仿照技术的能力,,我们可能对药物个性和疾病有关数据进行定量分析,,从而加深对 siRNA 作用机制的理解,,并提升药物开发各阶段的可预测性。。
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siRNA序列设计及筛选平台
我们自主开发了专有的软件平台,,用于 siRNA 序列的设计。。
该平台通过度析关键参数,,如脱靶基因预测、、跨物种比对以及序列同源性,,可能急剧鉴别高质量的 siRNA 候选分子,,确保所选序列具备最优的特异性和活性。。
作为配套技术,,LV国际官网高通量筛选平台可能高效地合成并评价siRNA先导化合物,,加快药物的发现与优化过程。。
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